拉罗替尼

VITRAKVI是一种激酶抑制剂,适用于治疗患有实体瘤的成人和儿科患者。

达雷妥尤单抗(达雷木单抗)
多发性骨髓瘤

达雷妥尤单抗是首个获FDA批准的治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体药物,作为一种靶向CD38的细胞溶解抗体,通过与MM细胞表面的CD38蛋白结合,直接杀死或让免疫系统识别并消灭MM细胞。

Onasemnogene abeparvovec-xxxx
脊髓性肌肉萎缩症

Zolgensma是一种采用一次性注射给药的基因替代疗法,通过自身互补9型腺相关病毒载体(scAAV9)转染一个能够产生SMN蛋白的功能拷贝SMN,用于治疗因SMN1的两个等位基因突变导致的年龄<2岁的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。是首款获批的一次性基因替代疗法。

Sarclisa

Company: Sanofi-aventis

Approval Status: Approved on 3/2/2020

Specific treatment: Multiple myloma

Koselugo

Company: AstraZeneca Pharmaceuticals

Approval Status: Approved on 4/10/2020

Specific treatment: Neurofibromatosis type 1

Tukysa

Company: Seattle Genetics

Approval Status: Approved on 4/17/2020

Specific treatment: Metastatic HER2-positive breast cancer